De wenselijkheid van een Europese instantie voor onderzoek naar de effectiviteit van weesgeneesmiddelen

Introductie In deze studie is een onderzoek uitgevoerd naar de wenselijkheid van een Europese instantie die onderzoek doet naar de effectiviteit van weesgeneesmiddelen. In de huidige situatie worden er beslissingen genomen op basis van effectiviteitsmeting van weesgeneesmiddelen op nationaal niveau. Het voorstel is om de effectiviteit van weesgeneesmiddelen te gaan meten op basis van data die verkregen zijn van patiënten uit heel Europa. Methoden Er zijn negen gestructureerde interviews gehouden met negen belanghebbenden uit verschillende sectoren (artsen, patiëntenorganisaties, farmaceutische bedrijven en zorgverzekeraars). De wenselijkheid is bepaald door de voor- en nadelen en met behulp van de SWOT-analyse. Deze analyse bestaat uit de sterke punten, zwakke punten, kansen en bedreigingen van het voorstel. Ook de voorwaarden die respondenten stellen voor de invoering, de voorkeur voor de manier van effectiviteitsmeting, de haalbaarheid, de rol die respondenten voor zichzelf of hun organisatie zien en welke toevoegingen aan het voorstel wenselijk zijn, zijn meegenomen in de bepaling van de wenselijkheid. Resultaten Er zijn meer voordelen dan nadelen. De respondenten geven aan dat het voorstel leidt tot betrouwbaardere uitkomsten over de effectiviteit van weesgeneesmiddelen, tot doelmatiger voorschrijven en tot betere en snellere besluitvorming over vergoeding. De twee nadelen zijn de nieuwe onzekerheid over de toegang tot de weesgeneesmiddelen en de toename van de bureaucratie. Het sterke punt van het voorstel is dat het een basis voor beslissingen over andere (toekomstige) weesgeneesmiddelen vormt. Een zwak punt is de afhankelijkheid van andere personen en de onduidelijkheid over de beste manier van onderzoek, uitvoering en vergoeding. Er worden veel bedreigingen gezien. De medewerking van artsen en de farmaceutische bedrijven is een bedreiging door machtsverlies en door toenemende bureaucratie, waardoor hun medewerking minder van zelfsprekend kan zijn. Ten slotte spelen de kosten omtrent uitvoering een grote rol. De respondenten stellen de voorwaarden dat er snel meer duidelijkheid over de toekomst (van vergoeding) van weesgeneesmiddelen komt. Daarnaast zijn er (Europese) afspraken nodig en moet Nederland zich committeren aan de uitkomsten en moeten er gevolgen zijn bij bepaalde uitkomsten. Ook moeten artsen de verplichting krijgen data in te voeren. De meningen over de haalbaarheid van het voorstel zijn verdeeld. Bijna de helft van de respondenten geeft aan dat het belang bij het voorstel aanwezig is, maar dat de uitvoering lastig is. Twee respondenten geven aan dat er wel een begin is gemaakt. Meer dan de helft van de respondenten geeft aan dat de meting van effectiviteit bemoeilijkt wordt door de specifieke kenmerken die horen bij weesgeneesmiddelen. Er moet daarom een nieuwe meetmethode worden ontwikkeld, specifiek voor weesgeneesmiddelen. Hierin moeten patient reported outcomes (PRO) worden meegenomen, zodat de uitkomstmaten die nu gebruikt worden, beter worden vastgesteld. De respondenten zien zichzelf of hun organisatie uiteenlopende rollen vertegenwoordigen. Er zijn respondenten die zichzelf of hun organisatie zien als voortrekkers. Ook wil een respondent draagvlak creëren en beleid voor het voorstel verzorgen. Sommige respondenten achten toevoegingen aan het voorstel wenselijk. De eerste toevoeging is het eerder toegang geven van geneesmiddelen tot de markt. Ook het verzorgen van verwachtingsmanagement aan patiënten en aan de farmacie is een wenselijke toevoeging. Daarnaast is het eerder verzamelen van data over het natuurlijk beloop van de ziekte om verwachtingsmanagement te kunnen realiseren, een Europese prijsbepaling en het compenseren van artsen, een mogelijke toevoeging. Ten slotte wordt voorgesteld om te beginnen met een effectiviteitsonderzoek bij de meest zeldzame ziekten of om niet elk weesgeneesmiddel op te nemen in het onderzoek om de haalbaarheid van het voorstel te vergroten. Discussie De punten die door meer respondenten zijn genoemd, wegen zwaarder dan de punten die door minder respondenten zijn genoemd. Daarnaast moet ook de achtergrond van de respondenten in acht worden genomen. De grootste limitatie van de studie is het ontbreken van een interview met het College voor Zorgverzekeringen (CVZ). Conclusie Wanneer de bedreigingen verminderd worden, zal de wenselijkheid toenemen. Het voorstel lijkt wenselijk, maar de respondenten zien nog veel bedreigingen die opgelost moeten worden en voorwaarden waaraan voldaan moet worden, voordat de Europese onderzoeksinstantie tot uitvoering gebracht moet worden.